你想知道醫療器械做臨床試驗時，能不能只用一個組（就是單臂設計），不設置對照組？這個問題很實際，直接關系到研發的效率和成本。咱們今天就掰開了說清楚，看看國家法規是怎么要求的，什么情況下能這么干，什么情況下必須老老實實做對照。重點參考《醫療器械臨床試驗設計指導原則》來說事。

單臂設計是什么

單臂設計，簡單說，就是臨床試驗只招募一組病人，都用你要研究的那個醫療器械。沒有另外一組病人用別的器械或者治療方法來做比較。結果出來后，主要是跟以前的研究數據或者公認的療效標準去比，看看你這個新器械的效果和安全性到底怎么樣。

單臂設計為啥存在

大家會想到用單臂設計，肯定是有原因的。最常見的原因大概有這幾個：

1.確實找不到對手：比如你這個醫療器械是全新的，市面上根本沒有類似的東西，找不到合適的器械來當對照。

2.倫理上不允許：有些情況，特別是治療嚴重疾病的，如果已經有公認有效的治療方法，再讓病人去用安慰劑或者空白對照（就是不治療），這在倫理上說不過去。這時候，跟歷史數據比可能更合適。比如異體角膜移植來源非常困難，這時用單臂設計對比歷史數據可能就是可行的。

3.病人太少了：有些疾病非常罕見，病人數量本身就少得可憐，再分成兩組，可能根本招不到足夠的人來做試驗。

4.技術太成熟：如果這個器械的技術原理、效果已經被研究得非常透徹，大家都公認了，這時做單臂設計風險相對小點。

單臂設計面臨哪些難題

雖然上面說了原因，但單臂設計不是想用就能用的，它本身有不少硬傷，得特別小心：

1.容易有偏差：這是最大的問題。因為沒有同時進行的對照組，結果的好壞很難完全歸因于你的器械。可能會有選擇偏差（入選的病人本身就比較特殊）、實施偏差（治療或評價過程不一樣）、評價偏差（醫生知道病人用的是新器械，評價時可能不客觀）等等。比如，試驗結果特別好，你怎么知道不是醫生選的都是病情輕的病人？或者醫生評價時因為期望高而打高分？

2.只能證明“及格”：單臂設計通常只能證明你的器械效果達到了某個“最低標準”（比如專業領域公認的有效率底線），它沒法證明你的器械比現有的好（優效），也沒法證明跟現有的差不多（等效或非劣效）。簡單說，它只能說明“能用”，不能說明“更好”或“一樣好”。

3.歷史數據要靠譜：跟歷史數據比，這個歷史數據本身得靠得住，而且跟你現在試驗的病人情況要盡量接近。如果歷史數據質量差，或者病人特點差別很大（比如年齡、病情嚴重程度不同），那比較就沒啥意義了。選歷史數據時，要盡量找權威機構認可的數據。

4.目標值設定是關鍵：既然要跟標準比，這個標準（叫目標值，可能是OPC客觀性能標準或PG性能目標）定多少就非常關鍵。定得太低，試驗容易通過但沒意義；定得太高，可能永遠達不到。這個目標值必須是有充分臨床依據、被專業領域廣泛認可的。

5.樣本量算起來麻煩：單臂設計的樣本量計算，主要看你想達到的目標值和預期的效果，以及統計上的把握度要求。不像有對照組的試驗，兩組效果差異大小直接影響樣本量。單臂設計更依賴于對目標值和預期效果的準確估計。建議找專業統計師幫忙算，別自己拍腦袋。

法規怎么說單臂設計

國家藥監局發布的《醫療器械臨床試驗設計指導原則》 對單臂設計有明確的態度：

（1）不是首選：文件明確指出，相比平行對照試驗，單臂試驗更容易產生偏倚，應“謹慎使用”。

（2）有適用條件：它適用于“器械作用機理成熟、對其適用人群及療效/安全性有較明確的預期”的情況，或者“設置對照存在倫理或可行性問題”的情況。

（3）強調風險控制：如果要用單臂設計，必須“全面分析并有效控制潛在的偏倚”，對試驗人群、主要評價指標及其定義都有嚴格要求，要確保清晰、穩定。

（4）歷史對照要小心：明確指出“與歷史研究對照的臨床試驗證據強度弱”，存在多種偏倚風險，應“審慎選擇”。如果用歷史對照，必須詳細比較兩組病人的基線情況，確保可比性，并注意干預和評價方式的一致性。

什么情況下可以考慮單臂設計

結合法規和實際情況，在滿足以下條件時，可以謹慎考慮單臂設計：

1.真的找不到合適的對照器械。

2.設置對照組在倫理上完全行不通（比如用安慰劑會害了病人）。

3.疾病太罕見，病人數量根本撐不起兩組試驗。

4.器械技術原理非常成熟，效果預期明確且穩定。

5.有一個非常明確、可靠、被專業領域廣泛接受的目標值（OPC或PG）可以用來做比較標準。

6.對潛在的偏倚有充分認識，并在試驗設計（比如嚴格統一的入組標準、評價標準、盡量采用中心閱片等盲法評價）和統計分析（比如調整基線協變量）中制定了有效的控制措施。

思途CRO的建議

在考慮是否采用單臂設計時，強烈建議：

1.先吃透法規：仔細研讀《醫療器械臨床試驗設計指導原則》，了解具體要求。

2.充分論證：必須詳細說明為什么不能設置平行對照（是找不到？還是倫理不允許？還是病人太少？），并提供充分依據。

3.目標值要過硬：目標值的設定是核心，必須有堅實的臨床數據或專業共識支持，能說服審評專家。

4.控制偏倚是重點：在設計方案里就要明確寫清楚怎么控制各種可能的偏倚。

5.樣本量計算要專業：別自己瞎猜，找專業統計師來做。

6.盡早溝通：如果計劃用單臂設計，最好在產品研發早期或者臨床試驗方案定稿前，就與藥監部門進行溝通，聽聽他們的意見，避免后面被駁回。專業團隊能幫你把方案做扎實，避開這些坑。

總結一下

醫療器械臨床試驗用單臂設計、不設對照組，在特定條件下是可行的，但絕不是首選，限制很多。它主要適用于實在找不到對照、或設對照在倫理上行不通、或病人極其稀少的情況。用單臂設計，最大的風險是各種偏差，結果的說服力天然比有對照組的試驗弱。法規允許用它，但態度非常謹慎，要求極高，特別強調要控制偏差和設定靠譜的目標值。如果你打算走這條路，必須把《醫療器械臨床試驗設計指導原則》 研究透，把為什么必須用單臂、怎么控制風險、目標值怎么來的這些問題，都解釋得清清楚楚、有理有據。拿不準的時候，找像思途CRO這樣的專業團隊聊聊，多聽聽專業意見，能少走很多彎路。歸根結底，目的是為了科學、可靠地證明你醫療器械的安全有效。